Mammoth Biosciences获1.95亿美元新融资，成基因编辑领域新晋独角兽
文/Katie Jennings
在造房子时，不同工作需要不同工具，新药物也不例外，Mammoth Biosciences的联合创始人兼首席执行官特雷弗·马丁（Trevor Martin）表示，而该公司正致力于创建一个最大的、基于CRISPR的蛋白质仓库，以用于切割和编辑用于药物和诊断的DNA。“不同蛋白质有不同特性，有着不同应用场景，有点类似于锤子、螺丝刀和电钻。”马丁说道。这是因为一些蛋白质的体积很小，能够承受一定的温度，或者具有更强的靶向能力。“某些基因适合用于治疗，有些适合用于诊断，有些则两者兼而有之。”
本周四，Mammoth宣布公司获得了1.95亿美元的新融资，这令其估值超过了10亿美元。本轮融资包括由Redmile Group牵头的1.5亿美元D轮融资，以及由Redmile Group和Foresite Capital牵头的4,500万美元C轮融资，参与融资的还有Sixth Street、德诚资本（Decheng Capital）、梅菲尔德（Mayfield）和亚马逊等。
今年32岁的马丁、30岁的詹尼丝·陈（Janice Chen）、30岁的卢卡斯·哈林顿（Lucas Harrington），以及57岁的诺贝尔奖得主、化学家珍妮弗·道德纳（Jennifer Doudna）共同创立了Mammoth，而投资者则押注这家初创公司的蛋白质工具包可以解决基因编辑最棘手的问题之一：将治疗植入患者体内。这被称为体内治疗，即基因编辑工具可以直接进入人体内，而体外治疗则是从患者体内取出细胞，进行治疗后再输送回体内。Mammoth并没有公开其具体的治疗目标，只是说其专注于肝病、神经学和免疫肿瘤学等。
Mammoth Biosciences联合创始人Trevor Martin（左），Janice Chen（中），Lucas Harrington（右）
在深入这些领域的过程中，Mammoth将重点放在了两种蛋白质上——Cas14和Cas%u278，因为它们体积极小，所以可能对体内治疗式的基因编辑特别有帮助。有几种方法可以将基因编辑治疗植入人体，包括腺相关病毒。我们可以把病毒细胞想象成一辆装满了治疗工具的货车，但它无法装下一些传统的CRISPR系统，因为太大了。“但像Cas%u278的系统超级小，它只是货车上的一个箱子，因此车上还有很多空间容纳其它货物。这真的释放了很多潜力。”马丁表示。
展开全文他称，当诊断的重要性在某种程度上被忽视之后，新冠疫情为Mammoth基于CRISPR的诊断产品可以快速发展提供了证明。“当你把一个可能被低估的领域与CRISPR这样具有变革性的技术结合起来时，你就能真正拥有了神奇的影响力，从而让人们的生活变得更好。”马丁表示。
通过与葛兰素史克和MilliporeSigma等公司合作，Mammoth团队能够迅速加强与新冠相关的工作，其诊断解决方案不仅被选为了RADx项目，这是由美国卫生研究院领导的“鲨鱼坦克”（Shark Tank）式的挑战，还帮助公司赢得了与美国防部的合同。去年夏天，Mammoth获得了FDA对其新冠诊断平台DETECTR的紧急使用授权。
“21世纪将是一个由工程生物学定义的世纪。”癌症诊断公司Grail的创始人兼首席执行官杰夫•胡贝尔（Jeff Huber）表示。胡贝尔是Mammoth的投资者之一，去年加入了该公司董事会。他称，这场生物学革命始于人类基因组计划和读取DNA的能力。“现在有了CRISPR和相关技术，我们不仅可以阅读和理解基因，还可以对其进行改写和设计。”
胡贝尔还指出，Mammoth在新冠诊断方面建立的合作伙伴关系对于该公司产品的大规模推广至关重要，也是其增长战略的关键。Mammoth的员工数量已经从去年的35名扩大到100多名，其最近还在加州布里斯班开设了一家新工厂。另外，Mammoth还聘请基因泰克和Sangamo的前高管Gary Loeb担任公司的总法律顾问。
梅菲尔德（Mayfield）合伙人Ursheet Parikh表示:“新冠的长期遗产之一是，它终于向世界展示了由创始人领导的公司对生命科学领域的重要性。”他表示，在Ugur Sahin和%uD6zlem T%uFCreci夫妇，以及St%uE9phane Bancel的领导下，BioNTech和Moderna都以创纪录的速度开发出了新冠疫苗。和Moderna一样，Mammoth是一家基于平台的生物技术公司，这意味着它并不是把所有的鸡蛋都放在一个治疗篮子里，而是押注于CRISPR这种能够对许多疾病产生作用的基础性技术。
Parikh还说：“正如我们把英特尔、微软和苹果看成是未来科技经济的基石一样，Mammoth在生物技术领域也扮演着类似的角色。十年后，市场上将会出现更多基于CRISPR技术的产品，因为Mammoth让它们的生产变得更容易，效果也更好。”